早期帕金森病的症状 帕金森病的早期症状以及治疗进展
你睡觉时经常翻来覆去吗?你有突然失去嗅觉的时候吗?新发现表明,这些可能是大脑变化的早期迹象,意味着你患帕金森病的风险更大。
说起帕金森病,你脑海中浮现的画面一定是颤巍巍、行动困难的老人。在帕金森病晚期,这样的情况比较常见。行动迟缓和震颤是帕金森病最典型的两种症状。
但过去15年的研究已开始揭示出帕金森病的一些早期变化和症状,常比帕金森病患者典型的运动障碍出现得要早得多。
那么,帕金森病都有哪些早期预警信号呢?以下是最常见的4种。
1、嗅觉丧失
被诊断为帕金森病患者通常有一个共同回忆:他们在出现震颤或其他运动问题前几年,就感觉到嗅觉的变化。但很多人甚至没有意识到他们的嗅觉出问题了。只有经过测试后才发现,高达90%的帕金森病患者已经失去了嗅觉。
2、夜晚难以入睡
睡眠模式的改变,即快速眼动(REM)睡眠行为障碍,与患帕金森病的风险之间存在联系。有快速眼动睡眠行为障碍(RBD)的人,所经历的不仅仅是一个不眠之夜。患者还会将梦见的动作不由自主地表现出来。他们会出现肢体舞动、挥击、蹬踢,会伴有惊恐的喊叫,猛然从床上坐起,有时甚至会伤害到自己,但他们往往并不记得自己的行为。
虽然快速眼动睡眠行为障碍很少见,只能通过一些特殊的睡眠研究来诊断,但大多数患RBD的人会在10年内患上帕金森病或帕金森综合征。
3、便秘
对于帕金森患者来说,消化和肠道蠕动是一个大问题。这些问题可能早在震颤和运动障碍出现之前就存在了,只不过患者出现震颤和运动障碍等症状时才会考虑去看神经科医生。
而对于出现便秘这种症状,大多数人可能平时也会因各种原因导致便秘,因此并不会将它与帕金森联系在一起。但帕金森病患者在排便方面的确存在问题。事实上,便秘可能是帕金森最早期的症状之一,甚至可发生在帕金森病确诊前20年。
4、焦虑和抑郁
在帕金森患者的报告中,除了对日常生活表现出的情绪起伏外,感到焦虑或抑郁是帕金森患者们最大的问题之一,有时甚至认为这是比运动障碍更严重的问题。我们认为这是由于大脑中化学活动平衡的变化,并且这些变化在人们被诊断为帕金森病之前的10年就开始了。
重要的是要记住,发生这些变化的原因有很多。即使你有所有这些症状,也不意味着你一定会患上帕金森病。但有很好的证据表明,大多数被诊断为帕金森病的人都经历过一些或所有这些问题。
基因疗法有望控制帕金森运动症状
日前举行的2019美国神经病学学会(AAN)年会公布了VY-AADC基因疗法治疗帕金森病患者的1期临床试验PD-1102的结果。这项试验纳入了8名帕金森病患者,评估VY-AADC的安全性和有效性。结果显示,VY-AADC的治疗显著延长了“开启时间”,显著缩短了“关闭时间”。
(注:“开关现象”是指帕金森患者长期用药后出现的药效波动并发症。开启期可以正常活动,而关闭期则会出现运动障碍,就像身体里有个“开关”。)并且患者耐受性良好,未报告严重不良事件。
VY-AADC是一种在研基因疗法,通过开颅手术将名为VY-AADC的“腺相关病毒载体”(AAV)注射到患者脑细胞中,它会影响多巴脱羧酶(AADC)的水平,这种酶将左旋多巴转化为大脑中的多巴胺。
这项1期试验结果进一步证明,VY-AADC基因疗法可以让大脑中的神经元将左旋多巴转化为多巴胺并改善患者运动功能和生活质量,无需口服左旋多巴药物。
据了解,一项2期临床试验RESTORE-1即将开展,将评估VY-AADC在已确诊帕金森病4年以上的患者中的安全性和有效性。这些患者对口服药物没有充分反应,并且在白天至少有3小时的关闭时间。美国FDA已批准了其新药研究申请(IND),而且为VY-AADC的关键性2/3期临床项目授予了再生医学先进疗法(RMAT)资格。
有关RESTORE-1临床试验的更多信息,包括入组条件,欢迎后台留言。
